新华网北京4月7日电（张漫子、赵宇彤）“从全球来看，细胞与基因治疗领域市场规模呈稳步增长态势。”在近日举办的第十二期中国药谷院士专家大讲堂上，与会专家表示，我国细胞与基因治疗领域研发与应用正加速崛起。

　　细胞与基因治疗是利用基因治疗载体将外源的治疗性基因转导至细胞，再通过外源基因的转录和翻译，改变细胞原有基因表达以治疗疾病的方法。作为继小分子、大分子靶向疗法之后的新一代精准疗法，细胞与基因治疗为肿瘤、罕见病、慢性病及其他难治性疾病提供了新的治疗理念和手段。

　　第十二期中国药谷院士专家大讲堂现场。新华社记者张漫子摄

　　“在肿瘤的临床试验中，细胞与基因治疗的占比越来越高，这是全球趋势。”俄罗斯工程院外籍院士张丹说，我国这一领域的发展速度很快。截至去年，中国细胞疗法的项目数量已与美国并驾齐驱。在全球创新药的发现方面，中国仅次于美国并加速追赶，“其中，三分之二的原创来自‘小公司’。”

　　张丹介绍，在中国，细胞与基因治疗的新技术研发和相关临床项目如雨后春笋般涌现，在单基因遗传病等疾病的治疗中展现出了巨大潜力。“我国允许研究者的临床研究和新药临床研究并行的双轨制，在罕见病治疗诊断和新药的申请审批方面更加灵活高效，拥有临床竞争优势。”

　　此次讲堂，中科院院士、厦门大学生命科学学院教授林圣彩在题为《基于葡萄糖感知通路的药物研发》的报告中分享了葡萄糖感知通路的发现之旅。“二甲双胍作为一种天然化合物的衍生物，自1957年上市后一直作为一线药物在临床被广泛使用。但此前很长一段时间，二甲双胍具体作用靶点始终未被揭秘。”林圣彩团队历经7年攻关，找到二甲双胍直接作用的靶点，并发现此靶点可激活腺苷酸活化蛋白激酶，插入到葡萄糖感知通路，从而使人体进入类似于葡萄糖饥饿时的状态，抑制合成代谢。基于腺苷酸活化蛋白激酶被激活的葡萄糖感知通路，林圣彩团队研发出新药，不仅能够促进代谢健康、减轻肥胖和脂肪肝，还对延长寿命、延缓衰老有所帮助。

　　中国食品药品检定研究院副院长张辉表示，国内免疫细胞治疗领域发展迅速，但仍面临许多挑战，需要产学研相关方在开发肿瘤特异性抗原、降低细胞因子风暴、避免免疫细胞相关神经毒性综合征、提高实体瘤的临床疗效、优化生产工艺、降低生产成本、开发通用型CAR-T等方面加以研究。

　　中关村大兴生物医药基地又称中国药谷。近年来，中国药谷着眼自主创新技术突破，构建细胞基因治疗产业生态，在实现多技术路线并跑的同时，在自主创新CAR-T细胞治疗方面实现模式创新、技术引领。基于“医药·科技+金融·服务”产业融合发展模式，中国药谷已针对细胞基因治疗产业构建了一套从底层技术、服务平台生态、金融服务全方位的产业支撑体系，进一步完善创新生态。

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责任编辑： 陶欢