我国原创RNA编辑技术世界首次应用于罕见病治疗-新华网
2026 06/11 15:56:10
来源:新华网

我国原创RNA编辑技术世界首次应用于罕见病治疗

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  昌平实验室/北京大学魏文胜教授团队6月10日发布,该团队研发的RNA编辑技术LEAPER在治疗杜氏肌营养不良症(简称“DMD”)这一严重遗传性罕见病中取得国际领先成果。这是我国原创RNA编辑技术首次进入临床研究,也是国际上首次将RNA编辑应用于DMD治疗。该技术与应用两项重要成果同期发表于当日上线的国际学术期刊《细胞》。

  记者:王修楠、熊琳

  新华社音视频部制作

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